Прорывная терапия - Breakthrough therapy

«Прорывная терапия» - это обозначение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США , ускоряющее разработку лекарств. Оно было создано Конгрессом в соответствии с разделом 902 Закона о безопасности и инновациях Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов от 9 июля 2012 года . Обозначение FDA «прорыв в терапии» не означает, что препарат на самом деле является «прорывом» или что существуют высококачественные доказательства эффективности лечения конкретного состояния; скорее, это позволяет FDA предоставлять приоритетное рассмотрение кандидатам на лекарства, если предварительные клинические испытания показывают, что терапия может предложить существенные преимущества лечения по сравнению с существующими вариантами для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями. У FDA есть другие механизмы для ускорения процесса рассмотрения и утверждения перспективных лекарств, включая ускоренное определение, ускоренное одобрение и приоритетное рассмотрение .

Требования

Назначение прорывной терапии может быть назначено лекарству, если «это лекарство предназначено отдельно или в комбинации с одним или несколькими другими лекарствами для лечения серьезного или опасного для жизни заболевания или состояния», и если предварительные клинические данные указывают на то, что это лекарство может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения в отношении одной или нескольких клинически значимых конечных точек, таких как существенные лечебные эффекты, наблюдаемые на ранних этапах клинической разработки ».

Запросы рассматриваются Центром оценки и исследований лекарственных средств (CDER) и Центром оценки и исследований биологических препаратов (CBER). CDER получает около 100 запросов в год на прорывное обозначение. Исторически было одобрено около трети. CBER получает 15–30 запросов в год. Спонсоры должны подавать заявку на статус прорыва отдельно по каждому показанию, по которому они намерены маркировать препарат.

Заявки на присвоение статуса «прорыв» подаются как поправка к заявкам IND , как правило, до завершения собрания Фазы II.

Поощрения

Лекарства, получившие статус «Прорыв», подлежат рассмотрению в приоритетном порядке. FDA работает со спонсором заявки на лекарство, чтобы ускорить процесс утверждения. Этот ускоренный процесс может включать скользящие обзоры, небольшие клинические испытания и альтернативные дизайны испытаний.

Проблемы

Критики заявили, что это название вводит в заблуждение и дает компаниям, получившим прорыв в качестве кандидата на лекарство, маркетинговое преимущество, которое может быть незаслуженным. FDA признает, что название «революционная терапия» может вводить в заблуждение. Это никогда не означало, что эти препараты на самом деле являются «прорывом», и не гарантирует, что они принесут клиническую пользу, но все же критики жалуются, что они основаны на предварительных доказательствах, включая изменения в суррогатных маркерах, таких как лабораторные измерения, которые часто не отражают «значимого клинического преимущества». В руководстве FDA говорится: «Не все продукты, обозначенные как прорывные методы лечения, в конечном итоге будут демонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступными методами лечения, предложенными предварительными клиническими данными на момент назначения. Если это определение больше не подтверждается последующими данными, FDA может отменить обозначение ".

Устройства

По состоянию на август 2020 года FDA предоставило прорывную терапию в общей сложности 298 устройствам с момента его создания, в том числе 50 на 2020 год.

Смотрите также

использованная литература