Idecabtagene vicleucel - Idecabtagene vicleucel
Генная терапия | |
---|---|
Целевой ген | TNFRSF17 |
Клинические данные | |
Торговые наименования | Abecma |
Другие имена | bb2121 |
AHFS / Drugs.com | Abecma |
Данные лицензии | |
Пути администрирования |
Внутривенно |
Класс препарата | Противоопухолевый |
Код УВД | |
Легальное положение | |
Легальное положение | |
Идентификаторы | |
UNII | |
КЕГГ |
Idecabtagene vicleucel , продаваемый под торговой маркой Abecma , представляет собой клеточную генную терапию для лечения множественной миеломы .
Наиболее частые побочные эффекты включают синдром высвобождения цитокинов (CRS), инфекции, усталость , скелетно-мышечную боль и ослабленную иммунную систему ( гипогаммаглобулинемия ).
Idecabtagene vicleucel представляет собой Т-клеточную терапию с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR), направленного на антиген созревания В-клеток (ВСМА ) . Каждая доза настраивается с использованием собственных Т-клеток пациента, которые представляют собой тип лейкоцитов, которые собираются и генетически модифицируются для включения нового гена, который облегчает нацеливание и уничтожение миеломных клеток, и вводится обратно пациенту.
Idecabtagene vicleucel был одобрен для медицинского применения в США в марте 2021 года. Это первая клеточная генная терапия, одобренная Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения множественной миеломы. Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе в августе 2021 года.
Медицинское использование
Idecabtagene vicleucel показан для лечения взрослых с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой после четырех или более предшествующих курсов терапии, включая иммуномодулирующий агент, ингибитор протеасом и моноклональное антитело к CD38.
Множественная миелома - это необычный тип рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют опухоли во многих костях тела. Это заболевание не позволяет костному мозгу производить достаточно здоровых клеток крови, что может привести к снижению показателей крови. Миелома также может повредить кости и почки и ослабить иммунную систему. Точная причина множественной миеломы неизвестна. По данным Национального института рака, миелома составляла примерно 1,8% (32000) всех новых случаев рака в США в 2020 году.
Побочные эффекты
Этикетка FDA для идекабтагена виклеуцела содержит предупреждение о синдроме высвобождения цитокинов (CRS), неврологической токсичности, гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе / синдроме активации макрофагов (HLH / MAS) и длительной цитопении . CRS и HLH / MAS представляют собой системные ответы на активацию и пролиферацию CAR-T-клеток, вызывающую высокую температуру и симптомы гриппа, а длительная цитопения - это снижение количества клеток определенного типа в крови в течение длительного периода времени.
История
Безопасность и эффективность идекабтагена виклейцела оценивались в многоцентровом исследовании с участием 127 человек с рецидивирующей (миелома, которая возвращается после завершения лечения) и рефрактерной (миелома, не поддающаяся лечению) множественной миеломой, которые ранее получали не менее трех линий антимиеломной терапии. ; 88% ранее получали четыре или более курсов лечения. Эффективность оценивалась у 100 человек, получавших идекабтаген виклейцел в диапазоне доз от 300 до 460 × 10 6 CAR-положительных Т-клеток. В целом 72% людей частично или полностью ответили на лечение. Из обследованных 28% людей показали полный ответ - или исчезновение всех признаков множественной миеломы - на idecabtagene vicleucel, и 65% из этой группы оставались в полном ответе на лечение в течение как минимум двенадцати месяцев.
США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворил заявки на idecabtagene vicleucel прорыв терапии и бесхозных наркотиков обозначений. FDA предоставило разрешение на использование Abecma корпорации Celgene Corporation, входящей в состав компании Bristol-Myers Squibb.
Общество и культура
Имена
Idecabtagene vicleucel - международное непатентованное название (МНН).
использованная литература
дальнейшее чтение
- Munshi NC, Anderson LD, Shah N, Madduri D, Berdeja J, Lonial S и др. (Февраль 2021 г.). «Idecabtagene Vicleucel при рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломе». N Engl J Med . 384 (8): 705–16. DOI : 10.1056 / NEJMoa2024850 . PMID 33626253 . S2CID 232048693 .
- Raje N, Berdeja J, Lin Y, Siegel D, Jagannath S, Madduri D и др. (Май 2019 г.). «Анти-BCMA CAR Т-клеточная терапия bb2121 при рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломе» . N Engl J Med . 380 (18): 1726–37. DOI : 10.1056 / NEJMoa1817226 . PMC 8202968 . PMID 31042825 .
внешние ссылки
- Номер клинического испытания NCT03361748 "Исследование эффективности и безопасности bb2121 у субъектов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой (KarMMa)" на ClinicalTrials.gov