Idecabtagene vicleucel - Idecabtagene vicleucel

Idecabtagene vicleucel
Генная терапия
Целевой ген TNFRSF17
Клинические данные
Торговые наименования Abecma
Другие имена bb2121
AHFS / Drugs.com Abecma
Данные лицензии
Пути
администрирования
Внутривенно
Класс препарата Противоопухолевый
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
UNII
КЕГГ

Idecabtagene vicleucel , продаваемый под торговой маркой Abecma , представляет собой клеточную генную терапию для лечения множественной миеломы .

Наиболее частые побочные эффекты включают синдром высвобождения цитокинов (CRS), инфекции, усталость , скелетно-мышечную боль и ослабленную иммунную систему ( гипогаммаглобулинемия ).

Idecabtagene vicleucel представляет собой Т-клеточную терапию с использованием генетически модифицированного аутологичного рецептора химерного антигена (CAR), направленного на антиген созревания В-клеток (ВСМА ) . Каждая доза настраивается с использованием собственных Т-клеток пациента, которые представляют собой тип лейкоцитов, которые собираются и генетически модифицируются для включения нового гена, который облегчает нацеливание и уничтожение миеломных клеток, и вводится обратно пациенту.

Idecabtagene vicleucel был одобрен для медицинского применения в США в марте 2021 года. Это первая клеточная генная терапия, одобренная Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения множественной миеломы. Он был одобрен для медицинского использования в Европейском Союзе в августе 2021 года.

Медицинское использование

Idecabtagene vicleucel показан для лечения взрослых с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой после четырех или более предшествующих курсов терапии, включая иммуномодулирующий агент, ингибитор протеасом и моноклональное антитело к CD38.

Множественная миелома - это необычный тип рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют опухоли во многих костях тела. Это заболевание не позволяет костному мозгу производить достаточно здоровых клеток крови, что может привести к снижению показателей крови. Миелома также может повредить кости и почки и ослабить иммунную систему. Точная причина множественной миеломы неизвестна. По данным Национального института рака, миелома составляла примерно 1,8% (32000) всех новых случаев рака в США в 2020 году.

Побочные эффекты

Этикетка FDA для идекабтагена виклеуцела содержит предупреждение о синдроме высвобождения цитокинов (CRS), неврологической токсичности, гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе / синдроме активации макрофагов (HLH / MAS) и длительной цитопении . CRS и HLH / MAS представляют собой системные ответы на активацию и пролиферацию CAR-T-клеток, вызывающую высокую температуру и симптомы гриппа, а длительная цитопения - это снижение количества клеток определенного типа в крови в течение длительного периода времени.

История

Безопасность и эффективность идекабтагена виклейцела оценивались в многоцентровом исследовании с участием 127 человек с рецидивирующей (миелома, которая возвращается после завершения лечения) и рефрактерной (миелома, не поддающаяся лечению) множественной миеломой, которые ранее получали не менее трех линий антимиеломной терапии. ; 88% ранее получали четыре или более курсов лечения. Эффективность оценивалась у 100 человек, получавших идекабтаген виклейцел в диапазоне доз от 300 до 460 × 10 6 CAR-положительных Т-клеток. В целом 72% людей частично или полностью ответили на лечение. Из обследованных 28% людей показали полный ответ - или исчезновение всех признаков множественной миеломы - на idecabtagene vicleucel, и 65% из этой группы оставались в полном ответе на лечение в течение как минимум двенадцати месяцев.

США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) удовлетворил заявки на idecabtagene vicleucel прорыв терапии и бесхозных наркотиков обозначений. FDA предоставило разрешение на использование Abecma корпорации Celgene Corporation, входящей в состав компании Bristol-Myers Squibb.

Общество и культура

Имена

Idecabtagene vicleucel - международное непатентованное название (МНН).

использованная литература

дальнейшее чтение

внешние ссылки

  • Номер клинического испытания NCT03361748 "Исследование эффективности и безопасности bb2121 у субъектов с рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломой (KarMMa)" на ClinicalTrials.gov