Патисиран - Patisiran

Патисиран
Patisiran.png
Клинические данные
Торговые наименования Onpattro
Другие названия ALN-18328
AHFS / Drugs.com Монография
Данные лицензии
Пути
администрирования		 Внутривенно
Код УВД
Правовой статус
Правовой статус
Идентификаторы
Количество CAS
DrugBank
UNII
КЕГГ
Химические и физические данные
Формула C 412 H 520 N 148 O 290 P 40
Молярная масса 13 424 0,388  г · моль -1

Патисиран , продаваемый под торговой маркой Onpattro , представляет собой лекарство для лечения полинейропатии у людей с наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом . Наследственный транстиретин-опосредованный амилоидоз - это редкое смертельное заболевание, которым, по оценкам, страдают 50 000 человек во всем мире.

Это первый препарат на основе малой интерферирующей РНК, одобренный Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), и первый препарат, одобренный FDA для лечения этого состояния. Это препарат, подавляющий гены, который препятствует выработке аномальной формы транстиретина . Патисиран использует новый подход к нацеливанию и снижению продукции белка TTR в печени через путь РНКи.

Патисиран был разработан и продается компанией Alnylam . США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает , что это будет первый в своем классе препарат.

Глобальное использование

По состоянию на 2020 год 1050 пациентов во всем мире получали Onpattro, что принесло Alnylam Pharmaceuticals чистую выручку в размере 65,5 млн долларов США .

История

Патисиран получил статус орфанного препарата , ускоренное определение , приоритетный пересмотр и назначение прорывной терапии из-за его нового механизма и редкости состояния, которое он лечит. Он был одобрен для медицинского применения в Соединенных Штатах и в Европейском Союзе в августе 2018. Стоимость одного пациента составляет от US $ 451430 и US 677145 $ в год, в зависимости от количества флаконов , необходимых.

Рекомендации

Внешние ссылки

  • «Патисиран» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.