Ромиплостим - Romiplostim

Ромиплостим
Нплейт (Ромиплостим) 250мкг.jpg
Клинические данные
Торговые наименования Nplate, Romiplate
Другие имена AMG531
AHFS / Drugs.com Монография
MedlinePlus a609008
Данные лицензии

Категория беременности
Пути
администрирования
Подкожный
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Фармакокинетические данные
Ликвидация Период полураспада От 1 до 34 дней
Идентификаторы
  • L- метионил [человеческий иммуноглобулин тяжелой константной гамма-1- (227 C-концевых остатков) -пептид (Fc-фрагмент)] слитый белок с 41 аминокислотным пептидом, (7-7 ': 10,10') -бисдисульфидный димер
Количество CAS
IUPHAR / BPS
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
Формула С 2634 H 4086 N 722 O 790 S 18
Молярная масса 59 085 0,01  г · моль -1
 ☒NпроверитьY (что это?) (проверить)  

Ромиплостим , продаваемый, среди прочего, под торговой маркой Nplate , представляет собой аналог слитого белка тромбопоэтина , гормона , регулирующего выработку тромбоцитов .

Показания и маркетинг

Препарат был разработан компанией Amgen в рамках программы ограниченного использования под названием NEXUS. В ходе разработки и клинических испытаний препарат получил название AMG531.

Ромиплостим показан как потенциальное средство лечения хронической идиопатической (иммунной) тромбоцитопенической пурпуры (ИТП). Ромиплостим был признан орфанным препаратом Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в 2003 году, поскольку хроническая популяция ИТП в США составляет менее 200000 человек (считается, что хроническое взрослое население ИТП в США составляет около 60 000 человек, причем женщин больше, чем мужчин. в два раза). Оптовая стоимость ромиплостима при еженедельном введении в настоящее время оценивается в 55 250 долларов США в год.

22 августа 2008 г. FDA одобрило ромиплостим в качестве долгосрочного лечения хронической ИТП у взрослых, которые не ответили на другие методы лечения, такие как кортикостероиды , внутривенный иммуноглобулин , иммуноглобулин Rho (D) или спленэктомия .

Схема лечения

Лечение ромиплостимом обычно назначают с недельными интервалами путем подкожной инъекции . Перед инъекцией проводится полный анализ крови (CBC), поскольку дозировка зависит от массы тела человека и количества тромбоцитов на момент лечения. Целью лечения является поддержание уровня выше 50 000 на кубический миллиметр (мм 3 ) крови, а не достижение нормального показателя, определяемого как 150 000–450 000 на мм 3 у большинства здоровых людей. Если в течение двух недель подряд достигается счет 200000 или выше, вводят уменьшенную дозу или лечение приостанавливают до тех пор, пока количество не упадет ниже 200000. К отмене ромиплостима следует подходить с большой осторожностью, поскольку может произойти быстрое снижение количества тромбоцитов, что может привести к кровоточащему диатезу .

Клиническая эффективность

В хорошо спланированных 24-недельных исследованиях фазы III ромиплостим был значительно более эффективным, чем плацебо, в достижении основной конечной точки устойчивого ответа тромбоцитов, определенного протоколом, у взрослых с хронической иммунной тромбоцитопенической пурпурой, подвергнутых спленэктомии или спленэктомии.

Побочные эффекты

Эффект ромиплостима состоит в том, чтобы стимулировать мегакариоциты пациента производить тромбоциты с большей скоростью, чем обычно, тем самым подавляя способность иммунной системы их разрушать. Поскольку это связано с изменениями химического состава костного мозга , может развиться ряд потенциально серьезных побочных эффектов , включая смерть, миалгию , дискомфорт в суставах и конечностях, бессонницу , тромбоцитоз , который может привести к потенциально смертельным сгусткам , и фиброз костного мозга , последние из которых может привести к небезопасным уменьшению в количестве эритроцитов .

использованная литература

внешние ссылки

  • «Ромиплостим» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.