Аллотопическое выражение - Allotopic expression
Аллотопная экспрессия ( AE ) относится к экспрессии генов в ядре клетки, которые обычно экспрессируются только из митохондриального генома . Биомедицинская инженерия AE была предложена в качестве возможного будущего инструмента в генной терапии некоторых заболеваний, связанных с митохондриями , однако эта точка зрения является спорной. Хотя этот тип экспрессии был успешно осуществлен на дрожжах , результаты у млекопитающих были противоречивыми.
Эволюция
В клетках современных организмов подавляющее большинство белков, присутствующих в митохондриях, кодируется ядерной ДНК. Считается, что эти гены переместились в ядро эукариот в ходе эволюции, что позволяет предположить, что перенесенные гены не только выжили, но и экспрессируются в ядре клетки.
Использование в терапии
В 2014 году компания Gensight Biologics начала клиническую программу аллотопной экспрессии гена MT-ND4 в ядре в качестве терапии наследственной оптической невропатии Лебера . В 2020 году компания Gensight опубликовала результаты клинических испытаний фазы III, которые показали заметные улучшения по сравнению с нормальным прогрессированием заболевания, но статистическую незначимость во всех областях. Компания подозревала, что результат был связан с переносом ДНК вирусного вектора из обработанного глаза в необработанный глаз каждого пациента, и, таким образом, может потребоваться полное исследование контрольной группы, в котором контрольная группа не подвергалась воздействию препарата, если этого требует пищевые продукты и медикаменты .
Gensight планирует начать доклинические исследования аллотопов, экспрессирующих ген MT-ND1 , после фазы 3 исследования GS010.
Исследовать
Фонд SENS Research сообщила о успехе в экспрессии гена ATP6 allotopically в пробирке .
По состоянию на 6 сентября 2016 года, в результате средств, собранных на Lifespan.io, Исследовательский фонд SENS показал, что ATP6 и ATP8 могут быть успешно экспрессированы, и их опубликованное исследование появилось в Nucleic Acids Research, что доказывает концепцию подхода к восстановлению MitoSENS для восстановления возраста. связанный ущерб.