Vertex Pharmaceuticals - Vertex Pharmaceuticals

Vertex Pharmaceuticals, Inc.
Тип Общественные
Промышленность Фармацевтика и биотерапия
Основан 1989 г.
Штаб-квартира Бостон, Массачусетс
Действующие лица
Продукты Фармацевтические препараты
Доход Увеличивать 3,04 миллиарда долларов США (2018)
Количество работников
 3 000
Веб-сайт www.vrtx.com

Vertex Pharmaceuticals, Inc. - американская биофармацевтическая компания, базирующаяся в Бостоне, штат Массачусетс . Это была одна из первых биотехнологических фирм, использовавших четкую стратегию рационального дизайна лекарств, а не комбинаторную химию . У него есть штаб-квартира в Южном Бостоне, штат Массачусетс, и три исследовательских центра в Сан-Диего, Калифорния , и Милтон-Парк, недалеко от Оксфорда, Англия .

История

Vertex была основана в 1989 году Джошуа Богером и Кевином Дж. Кинселлой.

История создания компании была описана Барри Вертом в книге 1994 года « Молекула на миллиард долларов» и получила дальнейшее развитие в его книге 2014 года «Противоядие: в мире новой фармацевтики» .

К 2004 году ассортимент ее продуктов был сосредоточен на вирусных инфекциях, воспалительных и аутоиммунных заболеваниях и раке .

В 2009 году в компании работало около 1800 сотрудников, в том числе 1200 сотрудников в районе Бостона. К 2019 году в компании работало около 2500 человек.

С конца 2011 года Vertex входит в число 15 лучших компаний в рейтинге Standard & Poor's 500 . Акции Vertex за тот же период выросли на 250 процентов. В январе 2014 года Vertex завершила переезд из Кембриджа, штат Массачусетс , в Бостон, штат Массачусетс , и поселилась в новом комплексе стоимостью 800 миллионов долларов. Расположенный на набережной Южного Бостона, он ознаменовал собой первый случай в истории компании, когда все примерно 1200 сотрудников Vertex в районе Большого Бостона работали вместе.

23 января 2019 года Ян Смит, главный операционный директор и временный финансовый директор Vertex, был уволен с должности за нераскрытое личное поведение, которое нарушало установленные правила корпоративного кодекса поведения . В июне того же года Vertex объявила, что приобретет Exonics Therapeutics на сумму до 1 миллиарда долларов и будет сотрудничать с CRISPR Therapeutics, ускоряя разработку методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна и миотонической дистрофии 1 типа.

В сентябре 2019 года компания объявила о приобретении Semma Therapeutics за 950 миллионов долларов наличными. Компания Semma Therapeutics создала «небольшое имплантируемое устройство, в котором содержатся миллионы замещающих бета-клеток, пропуская глюкозу и инсулин, но удерживая иммунные клетки».

1 апреля 2020 года бывший главный медицинский директор Решма Кевальрамани стала президентом и главным исполнительным директором Vertex Pharmaceuticals. Бывший генеральный директор и президент Джеффри Лейден перешел на должность исполнительного председателя совета директоров с 1 апреля 2020 года. Д-р Лейден будет исполнять обязанности исполнительного председателя до апреля 2023 года.

Лекарства

Ивакафтор, люмакафтор и тезакафтор

В 2012 году ивакафтор был признан орфанным препаратом , согласно которому муковисцидоз поражает менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. На 31 января 2012 года , Vertex получил одобрение FDA первого препарата, Kalydeco, лечить основную причину муковисцидоза , а не симптомы, у пациентов 6 лет и старше, у которых ген G551D мутации . В США муковисцидозом болеют 30 000 человек.

Около 4% из них, или 1200, имеют мутацию гена G551D. В 2017 году Vertex продавала препарат по цене 311000 долларов в год.

Vertex также изучил ивакафтор в сочетании с другим препаратом ( люмакафтором ) для выявления наиболее распространенной мутации при муковисцидозе (CF), известной как F508del, и опубликовал первые результаты в 2012 году. Vertex произвела препарат после 13 лет исследований и разработок. при поддержке Фонда кистозного фиброза в размере 70 миллионов долларов .

В Великобритании компания бесплатно предоставляла препарат некоторым пациентам в течение ограниченного времени. Впоследствии больницы решили продолжать оплачивать препарат для этих пациентов. По оценкам британских агентств, стоимость одного года жизни с поправкой на качество (QALY) составляет от 335 000 до 1 274 000 фунтов стерлингов, что намного выше пороговых значений NICE в 20 000–30 000 фунтов стерлингов.

5 ноября 2014 Vertex объявила о представлении в заявке нового лекарственного средства (NDA) к FDA для полностью совместно сформулировали комбинации lumacaftor и ivacaftor для людей с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше , которые имеют две копии мутации F508del в кистозный ген трансмембранного регулятора проводимости фиброза (CFTR). В 2015 году FDA одобрило комбинацию люмакафтора и ивакафтора для лечения МВ у пациентов от 12 лет и старше с мутацией F 508del . Комбинированный препарат продается под торговой маркой Orkambi .

28 марта 2017 года Vertex обнародовала данные фазы 3 двойного комбинированного лечения, тезакафтора и ивакафтора, у пациентов с муковисцидозом. 12 февраля 2018 года FDA одобрило комбинацию, продаваемую как Symdeko.

Тройные комбинированные процедуры

В 2016 году Vertex приступила к разработке новой группы модуляторов CFTR в сочетании с тезакафтором и ивакафтором. В 2017 году компания сообщила о результатах, которые показали преимущества для пациентов с различными мутациями, которые составляют 90% популяции МВ. 22 октября 2019 года FDA одобрило Тройную комбинированную терапию Vertex «ТРИКАФТА ( элексакафтор / тезакафтор / ивакафтор )» для пациентов от 12 лет и старше с как минимум одной мутацией F508del. Это одобрение было получено всего через 2 месяца после подписания NDA. Трикафта одобрена примерно для 90% пациентов с муковисцидозом.

Генетическая терапия

  • В 2015 году Vertex вступила в исследовательское сотрудничество с CRISPR Therapeutics для разработки методов лечения генетических заболеваний с помощью редактирования генов. В мае 2020 года CTX001 получил статус орфанного лекарства от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для лечения бета-талассемии, зависимой от переливания крови, и от Европейского агентства по лекарственным средствам для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, зависимой от переливания крови.
  • В 2016 году компания начала сотрудничество с Moderna для разработки новых терапевтических средств на основе мРНК для лечения МВ; Vertex заплатила Moderna 20 миллионов долларов наличными и предоставила дополнительно 20 миллионов долларов наличными в обмен на конвертируемую банкноту, которую Vertex может обналичить в обмен на акции. Vertex также пообещала выплатить до 275 миллионов долларов в качестве промежуточных платежей .
  • В 2019 году Vertex наладила исследовательское сотрудничество с частной компанией Arbor Biotechnologies, чтобы открыть новые белки для продвижения разработки новых методов генно-редактирующей терапии муковисцидоза и четырех других заболеваний. Имея семь различных направлений в сделке, Vertex выплачивает до 1,2 миллиарда долларов в виде промежуточных этапов наряду с нераскрытыми авансовыми платежами.
  • Ассортимент продукции Vertex включает схемы приема лекарств, нацеленных на специальные заболевания, такие как серповидноклеточная анемия, бета-талассемия, мышечная дистрофия Дюшенна, дефицит альфа-1-антитрипсина, боль и заболевания почек, опосредованные APOL1.

Исторический

Телапревир

Основная статья: Телапревир

В 2014 году Vertex прекратил выпуск телапревира. В мае 2011 года, за продуктами и лекарствами (FDA) одобрило телапревир наркотиков (Incivek) в качестве перорального препарата для лечения гепатита С . Разработка и коммерциализация телапревира осуществлялись совместно с Johnson & Johnson для распространения в Европе и Mitsubishi для Азии. Телапревир - ингибитор протеазы .

Компенсация генерального директора

В 2015 году несколько СМИ сообщили, что компенсация генерального директора Джеффри Лейдена за 2014 год составила примерно 48,5 миллиона долларов США. Акционеры Vertex предпочли снизить размер вознаграждения генерального директора в 2015 и 2016 годах, в результате чего прибыль за 2016 год составила 17,4 млн долларов США.

Цены в Великобритании

Критика Vertex, основанная на утверждениях о том, что цена на их новаторское лекарство от муковисцидоза Оркамби (по цене от 135 000 до 270 000 долларов США на пациента в год, в зависимости от страны пациента) ограничивает доступ к лекарству для детей и молодых людей с муковисцидоз, в результате кампаний заинтересованных родительских групп и обвинений Национальной службы здравоохранения Великобритании в несправедливом ценообразовании .

В марте 2019 года Vertex была обязана по закону уничтожить 7880 упаковок Orkambi, срок годности которых истек, во время переговоров с NHS относительно цены на препарат.

24 октября 2019 года NHS England согласилась профинансировать более широкий доступ ко всем лекарствам от муковисцидоза фармацевтической компании, которые уже были лицензированы в то время, таким как Orkambi, Symkevi и Kalydeco, а также любым будущим показаниям этих лекарств. Соглашение о финансировании было завершено вскоре после того, как Vertex подписала соглашения о возмещении расходов в других странах, включая NHS Шотландии , Испании и Австралии. NHS в Уэльсе и Северной Ирландии будут предложены эквивалентные условия ценообразования. 30 июня 2020 года Vertex и NHS расширили соглашение, включив в него возмещение расходов на Kaftrio, благодаря чему пациенты с МВ в Англии стали одними из первых в Европе, кто получил доступ к государственному финансированию этого лекарства после его одобрения Европейской комиссией.

К октябрю 2019 года лекарства Vertex от CF финансировались государством в 17 странах.

Венчурная благотворительность

В конце 1990-х годов фонд Cystic Fibrosis Foundation , базирующийся в Bethesda , при поддержке тогдашнего президента Роберта Билла, начал инвестировать в Vertex - когда это была небольшая начинающая биотехнологическая компания - чтобы помочь финансировать развитие Kalydeco в форме венчурной филантропии . Общий объем инвестиций составил 150 миллионов долларов. В 2014 году Фонд CF продал права на лицензионные платежи за лекарства за 3,3 миллиарда долларов, что в двадцать раз превышает бюджет фонда на 2013 год. Сторонники венчурной филантропии говорят, что высокая финансовая отдача помогает ускорить разработку лекарств, а также обеспечивает потенциальное денежное вознаграждение, которое может быть использовано для дополнительных исследований.

К 2015 году годовая цена на Kalydeco была увеличена до более чем 300 000 долларов на пациента.

Согласно статье, опубликованной в Milwaukee Journal Sentinel Vertex, руководители «собрали более 100 миллионов долларов, обналичивая акции и опционы на акции», и «в какой-то момент стоимость акций компании увеличилась более чем на 6 миллиардов долларов за один день».

Двадцать девять врачей и ученых, работающих с людьми с кистозным фиброзом (CF), написали Джеффу Лейдену, генеральному директору Vertex Pharmaceuticals, с просьбой снизить цены.

Мы осознаем финансовые сложности, связанные с огромными расходами на исследования и разработки в связи с небольшим количеством пациентов или рыночной системой, которая позволяет этим достижениям стать реальностью. Тем не менее, несмотря на все ваши программы поддержки пациентов, Vertex в лучшем случае неприемлемо взимать с наших пациентов страховые планы (включая планы государственной медицинской помощи с ограничениями), в размере 294000 долларов в год за две таблетки в день (10-кратное увеличение общей суммы обычных пациентов. затраты на лекарства). Это действие могло показаться использованием боли и страданий для получения огромной финансовой выгоды для спекулянтов, некоторые из которых были вашими высшими руководителями, которые, как сообщается, заработали миллионы долларов за один день (Boston Globe, 29 мая).

-  Дэвид М. Оренштейн, доктор медицины и др.

Компания ответила в электронном письме, что «хотя академические исследования, финансируемые государством, обеспечили важное раннее понимание причины кистозного фиброза, ученым Vertex потребовалось 14 лет собственных исследований, финансируемых в основном компанией, прежде чем препарат получил одобрение».

15 апреля 2015 года в Кембридже, штат Массачусетс, Джоан Финнеган Брукс из Фонда кистозного фиброза рассказала о роли Vertex и венчурной благотворительности перед группой лидеров биотехнологий, организованной Фондом наук о жизни, на тему защиты интересов пациентов в биотехнологической отрасли. В то время как Брукс, у которой муковисцидоз, выразила благодарность Vertex за разработку Kalydeco, она заметила, что «более 25% людей говорят (в опросах, проведенных CFF), что они пропускают прием лекарств или откладывают прием лекарств или пропускают прием к врачу, потому что стоимости услуг по уходу ". Она добавила, что «одна из вещей, которые сделал Фонд», - это «разработка ресурсов, которые могут помочь пациентам преодолеть этот пробел с помощью программ доступа к пациентам и так далее».

Смотрите также

использованная литература

внешние ссылки