Вокселотор - Voxelotor

Voxelotor
Voxelotor skeletal.svg
Клинические данные
Торговые наименования Oxbryta
Другие имена GBT440, GBT-440
AHFS / Drugs.com Монография
MedlinePlus a620011
Данные лицензии
Пути
администрирования		 Устно
Код УВД
Легальное положение
Легальное положение
Идентификаторы
  • 2-гидрокси-6 - {[2- (1-изопропил- 1H- пиразол-5-ил) -3-пиридинил] метокси} бензальдегид
Количество CAS
PubChem CID
DrugBank
ChemSpider
UNII
КЕГГ
ЧЭМБЛ
Химические и физические данные
Формула C 19 H 19 N 3 O 3
Молярная масса 337,379  г · моль -1
3D модель ( JSmol )
  • CC (C) N1C (= CC = N1) C2 = C (C = CC = N2) COC3 = CC = CC (= C3C = O) O
  • InChI = 1S / C19H19N3O3 / c1-13 (2) 22-16 (8-10-21-22) 19-14 (5-4-9-20-19) 12-25-18-7-3-6- 17 (24) 15 (18) 11-23 / ч3-11,13,24H, 12H2,1-2H3
  • Ключ: FWCVZAQENIZVMY-UHFFFAOYSA-N

Voxelotor , продаваемый под торговой маркой Oxbryta , представляет собой лекарство, используемое для лечения серповидно-клеточной анемии . Voxelotor, разработанный Global Blood Therapeutics , является первым модулятором кислородного сродства гемоглобина . Было показано, что Voxelotor обладает способностью изменять болезнь за счет повышения уровня гемоглобина и снижения показателей гемолиза у пациентов с серповидно-клеточной анемией. Он безопасен для пациентов с серповидноклеточными клетками и здоровых добровольцев без какой-либо токсичности, ограничивающей дозу.

В ноябре 2019 года voxelotor получил ускоренное одобрение в США для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD) для лиц в возрасте 12 лет и старше. США пищевых продуктов и медикаментов (FDA) считает , что это будет первый в своем классе препарат.

Побочные эффекты

Обычными побочными эффектами у людей, принимавших вокселотор, были головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и гипертермия (лихорадка).

История

Voxelotor получил ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в ноябре 2019 года, и для подтверждения и описания клинических преимуществ Oxbryta необходимы дальнейшие клинические испытания. FDA удовлетворило заявку на определение вокселотора в ускоренном режиме и на определение орфанного препарата .

Одобрение вокселотора было основано на результатах клинических испытаний с 274 участниками с серповидно-клеточной анемией.

FDA предоставило одобрение Oxbryta компании Global Blood Therapeutics.

использованная литература

внешние ссылки

  • «Вокселотор» . Информационный портал о наркотиках . Национальная медицинская библиотека США.