Ганаксолон - Ganaxolone
 | |
| Клинические данные | |
|---|---|
| Другие имена | GNX; CCD-1042; 3β-метил-5α-прегнан-3α-ол-20-он; 3α-гидрокси-3β-метил-5α-прегнан-20-он |
| Класс препарата | Нейростероид |
| Код УВД | |
| Идентификаторы | |
| |
| Количество CAS | |
| PubChem CID | |
| DrugBank | |
| ChemSpider | |
| UNII | |
| КЕГГ | |
| ЧЭМБЛ | |
| Панель управления CompTox ( EPA ) | |
| ECHA InfoCard |
100.210.937 
|
| Химические и физические данные | |
| Формула | С 22 Н 36 О 2 |
| Молярная масса | 332,528 г · моль -1 |
| 3D модель ( JSmol ) | |
| |
| |
  (что это?) (проверить)
| |
Ганаксолон (кодовое название CCD-1042 ) - экспериментальный препарат, который находится в стадии разработки Marinus Pharmaceuticals для потенциального медицинского применения в качестве анксиолитического и противосудорожного средства . Ganaxolone было показано , для защиты от судорог в животных моделях, и действовать на положительное аллостерическое модулятор из ГАМК А рецептора .
Ганаксолон исследуется на предмет потенциального медицинского применения при лечении эпилепсии . Он хорошо переносится в испытаниях на людях, при этом наиболее частыми побочными эффектами являются сонливость (сонливость), головокружение и усталость . Недавно были завершены испытания у взрослых с фокальными приступами и у детей с инфантильными спазмами . В настоящее время проводятся исследования пациентов с очаговыми приступами, детской эпилепсией PCDH19 и поведением при синдроме ломкой Х- хромосомы .
Фармакология
Механизм действия
Точный механизм действия ганаксолона неизвестен; однако результаты исследований на животных показывают, что он действует, блокируя распространение приступов и повышая пороги приступов.
Считается, что ганаксолон модулирует как синаптические, так и внесинаптические рецепторы ГАМК А, нормализуя состояние чрезмерно возбужденных нейронов . Активация ганаксолоном внесинаптического рецептора является дополнительным механизмом, который обеспечивает стабилизирующий эффект, который потенциально отличает его от других препаратов, усиливающих передачу сигналов ГАМК.
Ганаксолон связывается с аллостерическими участками рецептора ГАМК А, чтобы модулировать и открывать канал хлорид-иона , что приводит к гиперполяризации нейрона. Это вызывает тормозящий эффект на нейротрансмиссию , снижая вероятность возникновения успешного потенциала действия ( деполяризации ).
Клинические испытания
Наиболее частыми нежелательными явлениями, о которых сообщалось в ходе клинических испытаний, были сонливость (сонливость), головокружение и утомляемость . В 2015 году MIND институт в Университете Калифорнии, Дэвис объявил , что он проводит в сотрудничестве с MARINUS Pharmaceuticals, рандомизированное, плацебо-контролируемое, Фаза 2 клиническое исследование по оценке влияния ganaxolone на поведение , связанные с синдромом ломкой Х в дети и подростки.
Химия
Ганаксолон - синтетический стероид прегнана . Другие нейростероиды прегнана включают , среди прочего , альфадолон , альфаксолон , аллопрегнанолон (брексанолон), гидроксидион , минаксолон , прегнанолон (элтанолон) и ренанолон .